Un nuovo farmaco contro il cancro al polmone causato dal gene ROS1 è ora disponibile per i pazienti negli Stati Uniti. Quali saranno i prossimi sviluppi in Europa?
Il 22 luglio 2026, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato lo zidesamtinib (Jideytro), una nuova terapia mirata per i pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule ROS1-positivo la cui malattia ha subito una progressione dopo un precedente trattamento con un inibitore di ROS1.
L'approvazione aggiunge un'ulteriore opzione terapeutica per le persone affette da carcinoma polmonare ROS1-positivo negli Stati Uniti. Il farmaco non è ancora stato presentato per l'approvazione all'Agenzia europea per i medicinali (EMA), pertanto non è ancora disponibile in Europa.
L'approvazione mette inoltre in luce una questione più ampia. Sebbene le terapie mirate continuino a progredire, l'accesso a tali farmaci varia ancora notevolmente da un paese all'altro in Europa.
La scienza continua a progredire
I riarrangiamenti del gene ROS1 sono alla base di circa il 2% dei casi di carcinoma polmonare non a piccole cellule. Le persone affette sono spesso più giovani rispetto alla popolazione generale affetta da carcinoma polmonare, sono prevalentemente donne e molte non hanno mai fumato. Il carcinoma polmonare ROS1-positivo presenta inoltre una maggiore probabilità di metastatizzare al cervello, rendendo particolarmente importanti i trattamenti che dimostrano una buona efficacia nel sistema nervoso centrale.
Lo zidesamtinib è stato sviluppato per affrontare diverse sfide riscontrate con i precedenti inibitori di ROS1, tra cui le mutazioni di resistenza, la progressione della malattia a livello cerebrale e la tollerabilità del trattamento.
Nello studio alla base dell'approvazione, 117 pazienti la cui malattia era progredita dopo una precedente terapia mirata al ROS1 hanno raggiunto un tasso di risposta oggettiva del 44%. Più di due terzi dei pazienti che hanno risposto alla terapia continuavano a rispondere dopo 12 mesi.
Sono state osservate risposte anche in pazienti che in precedenza avevano ricevuto due o più inibitori di ROS1, tra cui lorlatinib, repotrectinib e taletrectinib.
Alexander Drilon, ricercatore dello studio ARROS-1, ha affermato che le mutazioni di resistenza, la progressione della malattia a livello cerebrale e gli effetti collaterali legati al trattamento rimangono sfide importanti nel carcinoma polmonare ROS1-positivo. Ha descritto le risposte osservate con lo zidesamtinib, anche in pazienti che avevano già ricevuto in precedenza più inibitori di ROS1, come un progresso significativo.
Questi risultati suggeriscono che alcuni tumori continuino a dipendere dalla via ROS1 anche dopo che i precedenti trattamenti mirati hanno smesso di funzionare, consentendo ai nuovi inibitori di mantenere la loro efficacia. Con la disponibilità di un numero sempre maggiore di farmaci, la sequenza terapeutica sta assumendo un ruolo sempre più importante nella gestione del carcinoma polmonare ROS1-positivo.
Lo zidesamtinib è il quinto inibitore di ROS1 ad aver ottenuto l'approvazione negli Stati Uniti, dopo il crizotinib, l'entrectinib, il repotrectinib e il taletrectinib.
La situazione dell'Europa
Il taletrectinib, un altro inibitore di ROS1 di nuova generazione già approvato negli Stati Uniti, in Cina e in Giappone, ha visto la propria domanda di autorizzazione all’immissione in commercio convalidata dall’EMA all’inizio di quest’anno. La convalida rappresenta una fase importante nel processo normativo europeo, ma non equivale all’approvazione e non è stata ancora annunciata alcuna data per la decisione.
Lo zidesamtinib non è ancora stato sottoposto al processo di autorizzazione europeo.
Per le persone affette da cancro ai polmoni in Europa, l’approvazione normativa rappresenta solo una parte del percorso. I farmaci devono infatti superare anche le procedure di valutazione delle tecnologie sanitarie, di determinazione dei prezzi e di rimborso prima di diventare disponibili su scala sistematica, e tali procedure variano da un paese all’altro.
L'ultimo indicatore "Patients W.A.I.T." dell'EFPIA ha rilevato che il tempo medio che intercorre tra l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa e la disponibilità del farmaco per i pazienti è ora pari a 597 giorni. La disponibilità varia inoltre notevolmente da un paese all'altro in Europa, con alcuni paesi che garantiscono sistematicamente l'accesso ai nuovi farmaci molto prima rispetto ad altri.
Il lavoro condotto da Lung Cancer Europe ha evidenziato differenze simili nell’accesso ai nuovi farmaci, ai test sui biomarcatori e alle cure multidisciplinari in tutta Europa. La sfida non consiste più semplicemente nello sviluppare nuovi trattamenti, ma nel garantire che le persone possano trarne beneficio indipendentemente dal luogo in cui vivono.
L'accesso inizia con i test
I trattamenti mirati possono essere utilizzati solo se è stato identificato il biomarcatore pertinente.
L'accesso ai test sui biomarcatori continua a variare da un paese all'altro in Europa, il che significa che alcune persone potrebbero non essere sottoposte a test per individuare i riarrangiamenti del gene ROS1 anche quando è disponibile un trattamento mirato. Una ricerca condotta dall'ESMO ha evidenziato differenze sostanziali nell'accesso alle tecnologie di analisi molecolare tra i vari paesi europei.
Migliorare l'accesso ai test sui biomarcatori rimane un elemento fondamentale per migliorare l'accesso alla medicina di precisione.
Altri fattori che influenzano l'accesso
Anche i tempi di presentazione delle domande di autorizzazione contribuiscono alle differenze tra le varie regioni. Le aziende farmaceutiche spesso presentano i nuovi medicinali alla FDA prima che all’EMA, il che significa che l’esame normativo europeo ha inizio in un secondo momento.
Una volta ottenuta l’approvazione a livello europeo, sono ulteriori procedure nazionali a determinare se e quando i medicinali saranno disponibili. I mercati più piccoli e i paesi a reddito più basso possono subire ulteriori ritardi a causa delle trattative sui prezzi e delle decisioni commerciali relative alle priorità di lancio.
Progressi costanti
L'approvazione dello zidesamtinib è un ulteriore esempio dei continui progressi compiuti nel campo del carcinoma polmonare ROS1-positivo.
Offre un’ulteriore opzione terapeutica per i pazienti il cui tumore ha subito una progressione dopo una precedente terapia mirata contro ROS1 e va ad aggiungersi a una gamma sempre più ampia di farmaci che possono potenzialmente essere utilizzati in sequenza nel corso del trattamento.
Recenti studi clinici hanno inoltre posto maggiore enfasi sugli esiti che riflettono l’esperienza quotidiana delle persone che convivono con il cancro al polmone, tra cui la qualità della vita, il controllo dei sintomi e la funzione cognitiva, oltre alla risposta tumorale. I nuovi dati sugli esiti riferiti dai pazienti provenienti dallo studio TRUST-II sul taletrectinib, presentati al Congresso annuale dell’ASCO nel maggio 2026, hanno mostrato un sollievo rapido e duraturo dai sintomi chiave, insieme al mantenimento della funzione cognitiva, rafforzando questo cambiamento negli aspetti che gli studi clinici misurano attualmente.
Uno sguardo al futuro
Per garantire che i cittadini di tutta Europa possano beneficiare di questi progressi, sarà fondamentale assicurare un accesso tempestivo ai test sui biomarcatori, alla valutazione normativa, al rimborso e alle cure.
Con la crescente disponibilità di terapie mirate, garantire un accesso equo a tali trattamenti continuerà a rappresentare una sfida importante per i sistemi sanitari, i responsabili politici e l’intera comunità che si occupa di cancro al polmone in tutta Europa.
Fonti
FDA – La FDA approva lo zidesamtinib per il carcinoma polmonare non a piccole cellule ROS1-positivo
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zidesamtinib-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancerGSK – Jideytro (zidesamtinib) approvato negli Stati Uniti per il carcinoma polmonare non a piccole cellule ROS1-positivo già trattato in precedenza
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/jideytro-zidesamtinib-approved-in-the-us-for-previously-treated-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer/Agenzia europea per i medicinali (EMA)
https://www.ema.europa.euSondaggio EFPIA 2025 sull’indicatore W.A.I.T. per i pazienti (pubblicato nel 2026)
https://www.efpia.eu/publications/downloads/efpia/patients-wait-indicator-2025-survey/ESMO: Accesso ai test sui biomarcatori in Europa
https://www.esmoopen.com/article/S2059-7029(24)00027-8/fulltextASCO 2026: Risultati riferiti dai pazienti dello studio TRUST-II (Abstract 8506)11° rapporto di Lung Cancer EuropeLung Cancer Europe – ATLAS sull’accesso alle cure
https://atlas.lungcancereurope.euUlteriori approfondimenti
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