L'Inghilterra si allinea al trattamento con cemiplimab per il cancro ai polmoni in stadio avanzato
Il NICE ha raccomandato l’uso di cemiplimab in associazione alla chemioterapia a base di platino nell’ambito del Servizio Sanitario Nazionale (NHS) in Inghilterra e Galles, come trattamento di prima linea per il carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio avanzato (con espressione di PD-L1 pari o superiore all’1% e in assenza di alterazioni di EGFR, ALK o ROS1). I pazienti idonei possono ora accedere a questa terapia combinata tramite il NHS; il finanziamento dovrà essere richiesto entro 90 giorni dalla pubblicazione delle linee guida definitive.
La combinazione è autorizzata dalla Commissione europea dal 2023, pertanto la decisione allinea il Servizio Sanitario Nazionale (NHS) a un trattamento già approvato in tutta l’Unione Europea. Essa aggiunge un’ulteriore opzione di immunoterapia di prima linea per le persone affette da carcinoma polmonare in stadio avanzato, il che è positivo in un contesto in cui i pazienti possono rispondere in modo molto diverso al trattamento.
Questa è la buona notizia. Ma c’è dell’altro, perché il percorso che porta da un trattamento approvato a quello che una persona può effettivamente ricevere raramente è lineare, e il cemiplimab ne è una chiara dimostrazione.
Cosa è stato effettivamente deciso
La raccomandazione del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) si applica agli adulti affetti da tumore localmente avanzato non idoneo alla chemioradioterapia definitiva, oppure da tumore metastatico, in cui il tumore presenti un’espressione di PD-L1 pari o superiore all’1% delle cellule tumorali, senza alterazioni di EGFR, ALK o ROS1, e ai quali altrimenti sarebbe stato proposto il pembrolizumab in associazione a chemioterapia a base di platino.
L'indicazione è più ristretta rispetto all'autorizzazione all'immissione in commercio. Il cemiplimab in associazione alla chemioterapia è autorizzato per un gruppo più ampio di pazienti, ma le linee guida ne raccomandano l'uso specificatamente per i pazienti ai quali, in alternativa, verrebbe prescritto il pembrolizumab in associazione alla chemioterapia.
Le prove a sostegno di ciò
Il cemiplimab è un’immunoterapia che agisce sulla via del PD-1, aiutando il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. La scelta di utilizzarlo in associazione alla chemioterapia si basa sullo studio EMPOWER-Lung 3, che ha confrontato il cemiplimab in associazione a una chemioterapia a doppio platino con la sola chemioterapia in pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio avanzato, con livelli di PD-L1 e tipi di tumore diversi.
Il beneficio si è mantenuto nel tempo. A un follow-up di circa cinque anni, i pazienti trattati con cemiplimab in associazione alla chemioterapia hanno avuto una sopravvivenza mediana di circa 21 mesi, rispetto ai circa 13 mesi dei pazienti trattati solo con chemioterapia, il che rappresenta una riduzione di circa un terzo del rischio di morte. Anche il tempo trascorso prima della progressione del tumore è risultato più lungo. Il profilo di sicurezza era in linea con quanto già noto riguardo a ciascun trattamento considerato singolarmente.
Si tratta di progressi concreti nel trattamento di una malattia i cui esiti sono stati a lungo sfavorevoli, anche se rappresentano un’ulteriore opzione che consente di prolungare la vita a un gruppo ben definito, piuttosto che una cura.
L'autorizzazione non equivale all'accesso
A livello europeo, nulla di tutto ciò è una novità. La Commissione europea ha autorizzato il cemiplimab in associazione alla chemioterapia a base di platino per il trattamento di prima linea del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio avanzato già nel 2023, con la formulazione dell’indicazione in vigore a partire da maggio di quell’anno. Un’autorizzazione all’immissione in commercio di questo tipo è valida immediatamente in tutta l’Unione europea.
Ciò che non fa è rendere il trattamento accessibile a una persona. Questo dipende da una decisione nazionale a sé stante, volta a stabilire se un sistema sanitario lo finanzierà o meno. Ogni paese gestisce il proprio processo di valutazione delle tecnologie sanitarie e di rimborso, soppesando i benefici clinici rispetto ai costi, e queste decisioni vengono prese in tempi molto diversi e giungono a conclusioni diverse. Un trattamento può essere autorizzato in tutta l’UE per anni prima che alcuni paesi lo finanzino, mentre in altri potrebbe non essere mai finanziato in modo sistematico.
Anche un solo paese può richiedere del tempo
L’Inghilterra dimostra quanto questo processo possa essere disomogeneo anche all’interno di un unico sistema. Inizialmente il NICE non aveva raccomandato la combinazione, concludendo che i dati disponibili non dimostravano che essa offrisse un buon rapporto costo-efficacia rispetto alle opzioni esistenti, quali la sola chemioterapia, la sola immunoterapia o l’immunoterapia in associazione alla chemioterapia. La raccomandazione positiva è stata formulata solo dopo il raggiungimento di un accordo commerciale rivisto e dopo che il gruppo di pazienti raccomandato è stato ristretto a coloro ai quali, in caso contrario, sarebbe stato offerto il pembrolizumab in associazione alla chemioterapia.
In altre parole, il divario tra l’autorizzazione europea nel 2023 e l’accesso al servizio sanitario nazionale (NHS) anni dopo non è stato colmato dalla sola ricerca scientifica. È dipeso dal prezzo e dalla specifica fascia di popolazione in questione.
La questione dell'accesso all'Europa
Se moltiplichiamo questo dato per il numero di paesi europei, ciascuno con il proprio ente di valutazione, il proprio bilancio e le proprie trattative, il risultato è il modello che caratterizza gran parte dell’assistenza oncologica nel continente. Un trattamento può essere autorizzato ovunque ma disponibile solo in alcuni luoghi. Il luogo di residenza di una persona continua a determinare se, e quando, essa possa accedere a un’opzione che l’Unione Europea ha approvato per tutti nello stesso momento.
Questo è il nocciolo della disuguaglianza nell’accesso alle cure che Lung Cancer Europe e i suoi membri continuano a monitorare. Le nuove opzioni terapeutiche di prima linea sono certamente benvenute. Il compito più arduo e di lungo respiro è garantire che raggiungano le persone affette da cancro al polmone ovunque si trovino, e non solo nei paesi che per caso riescono a raggiungere per primi un accordo sui finanziamenti.
In breve
La raccomandazione del NICE rappresenta una buona notizia per le persone affette da cancro ai polmoni in stadio avanzato in Inghilterra e Galles e allinea il Servizio Sanitario Nazionale (NHS) a un trattamento autorizzato in tutta l’UE dal 2023. È inoltre un promemoria del fatto che l’autorizzazione europea è solo l’inizio del percorso di accesso al trattamento, non la sua conclusione.
Autorizzazione all'immissione in commercio della Commissione europea (2023)